การบำบัดด้วย ACE-083 ของ Acceleron สำหรับ Facioscapulohumeral Musyst Dystrophy (FSHD) เริ่มการทดลองระยะที่ 2

0
448

Acceleron Pharma กล่าวว่าผู้ป่วยรายแรกได้รับยาในการทดลองทางคลินิกระยะที่ 2 ของ ACE-083 ซึ่งเป็นยานำผู้สมัครที่เป็นกรรมสิทธิ์ของยา ACE-083 เพื่อรักษา facioscapulohumeral กล้ามเนื้อ dystrophy (FSHD) – โรคทางพันธุกรรมที่ยังไม่ได้รับการอนุมัติ .

“ ACE-083 ได้สร้างชุดข้อมูลที่แข็งแกร่งในการทดลองทางคลินิกและพรีคลินิกจนถึงวันนี้” Matthew Sherman หัวหน้าเจ้าหน้าที่การแพทย์ของ Acceleron กล่าวในการแถลงข่าว “ ความเข้าใจของเราเกี่ยวกับกลไกการออกฤทธิ์ใหม่แสดงให้เห็นว่า ACE-083 อาจกลายเป็นวิธีการรักษาใหม่ที่สำคัญสำหรับผู้ป่วย FSHD ที่มีกล้ามเนื้ออ่อนแรงซึ่งส่งผลเสียต่อความแข็งแรงและความสามารถในการใช้งาน”

ยาใหม่นี้จะผูกกับและยับยั้งการทำงานของโปรตีนเช่น activins และ myostatin ซึ่งเป็นที่ทราบกันดีว่าควบคุมการเติบโตของกล้ามเนื้อ เนื่องจากกลไกการออกฤทธิ์นี้เชื่อว่า ACE-083 จะเพิ่มมวลกล้ามเนื้อและความแข็งแรงของกล้ามเนื้อในบริเวณที่ได้รับยา แต่อวัยวะอื่น ๆ หรือกล้ามเนื้อไม่ได้รับการรักษาจะไม่ได้รับผลกระทบนำไปสู่ความปลอดภัยที่ดีขึ้นและลดความเป็นพิษ

ผลลัพธ์จากการศึกษาระยะที่ 1 (NCT02257489) ในอาสาสมัครที่มีสุขภาพดีแสดงให้เห็นว่า ACE-083 ขึ้นอยู่กับขนาดของยาและเพิ่มปริมาณกล้ามเนื้อโดย 14.5 เปอร์เซ็นต์ – ผลลัพธ์ที่ดีที่สุดรายงานมาแล้ว

ด้วยเหตุนี้ Acceleronon จึงเริ่มทำการทดลองระยะที่ 2 ที่ควบคุมด้วยยาหลอก (NCT02927080) ในผู้ป่วย FSHD ที่มีอาการกล้ามเนื้ออ่อนแรงบริเวณหน้าหรือลูกหนู การศึกษาจะกำหนดความปลอดภัยและความทนทานของ ACE-083 เช่นเดียวกับยาที่ดีที่สุดสำหรับการใช้รักษาโรค เร่งการส่งออกเพื่อให้ได้ผลลัพธ์ในส่วนแรกของการทดลองนี้พร้อมภายในปลายปี 2560

ปลายปีนี้ Acceleron จะเริ่มการทดลองทางคลินิกระยะที่ 2 (NCT03124459) ด้วย ACE-083 แต่คราวนี้สำหรับการรักษาผู้ป่วยที่มีโรค Charcot-Marie-Tooth การรักษานี้อาจเป็นประโยชน์ต่อผู้ป่วยที่ได้รับจากการตกกระทบของเท้า

“ ในไตรมาสแรกเรามีความคืบหน้าอย่างมากในทุกขั้นตอนของเรา” นาย Habib Dable ประธานและซีอีโอของ Acceleron กล่าวในงานแถลงข่าวเพิ่มเติมว่า บริษัท เคมบริดจ์รัฐแมสซาชูเซตส์รายงานว่าขาดทุนสุทธิ 25.4 ล้านดอลลาร์สำหรับไตรมาสแรกสิ้นสุดวันที่ 31 มีนาคม , 2017

ทิ้งคำตอบไว้

Please enter your comment!
Please enter your name here